Yeni bir araştırmaya göre Çin'de yürütülen küçük çaplı bir gen düzenleme çalışmasında deneysel bir iğnenin tek dozunun, tedaviden sonraki 6 ay içinde "kötü" kolesterol düzeylerini yarı yarıya düşürdüğü tespit edildi.
Bu tedavi, kanda anormal derecede yüksek yağ seviyelerine yol açan ve yaşamı tehdit eden kalıtsal bir hastalık olan ailevi hiperkolesterolemi için geliştiriliyor.
Bu rahatsızlıktan muzdarip hastalar, normalden 10 ila 20 kat daha yüksek kalp krizi riskiyle yaşıyor ve ömür boyu ilaç tedavisine ihtiyaç duyuyor.
fazla oku
Bu bölüm, konuyla ilgili referans noktalarını içerir. (Related Nodes field)
Çin'in Şanghay Jiao Tong Üniversitesi'nden araştırmacılar, teşhisi kesinleşmiş 34 ila 62 yaşlarındaki 6 gönüllü üzerinde tedaviyi test etti ve hastaların tedaviye başladıktan sonraki 6 ay içinde "kötü" kolesterol seviyelerinde kayda değer düşüş gösterdiğini saptadı.
Araştırmacılar, deneysel tedavinin tehlikeli yan etkilere de yol açmadığını söylüyor.
"Kötü" kolesterol diye de bilinen düşük yoğunluklu lipoprotein kolesterol (LDL-C), trigliserid adı verilen yağ molekülleriyle birlikte kalp hastalıklarının başlıca etkenleri arasında yer alıyor.
Bugün dünya genelindeki çoğu kişi, bu molekülleri vücutta kontrol edilebilir seviyelerde tutmak için günlük statin hapları alıyor.
Bilim insanları, bu yağ moleküllerinin seviyelerini kontrol altına almak için son yıllarda gen düzenleme yöntemlerini araştırıyor.
Öncü yaklaşımlardan biri karaciğerdeki PCSK9 genini hedef alıyor. Bu gen aşırı aktif olduğunda karaciğerin kötü kolesterolü atma yeteneğini ciddi derecede zayıflatabiliyor. Çinli bilim insanlarının Hafnia paralvei bakterisinden geliştirdiği enzim, belirli genetik dizileri hedef alarak virüsleri etkisiz hale getiriyor.
Bu bakteriyel enzimi insan DNA'sını ve özellikle de karaciğer hücrelerindeki PCSK9 genini hedef alacak şekilde modifiye ederek bu genin kolesterol üretme yeteneğini zayıflattılar.
En yüksek dozu alan üç hastada, tedaviye başladıktan sonraki 6 ay içinde PCSK9 enziminin aktivitesinde kayda değer bir azalma (yüzde 74) ve "kötü" kolesterol seviyelerindeyse yüzde 52 düşüş gözlemlendi.
Bazı katılımcılar, ateş ve kas ağrıları gibi hafif yan etkiler yaşadığını ancak bunların 24 saat içinde ortadan kalktığını belirtirken başka herhangi bir yan etki bildirilmedi.
Deney protokolüne göre, hastaların 15 yıla varan uzun süreli bir takip sürecinden geçmesi de bekleniyor.
ABD'deki Cleveland Clinic'in yürüttüğü bir başka yeni gen düzenleme deneyindeyse en yüksek dozu alan 4 gönüllüde kötü kolesterolde yüzde 52, trigliseridlerde de yüzde 48'lik düşüş gözlemlendi.
Bu tedavi, kanda dolaşan yağ miktarını düzenleyen ANGPTL3 adlı geni hedef alıyordu.
Deneysel tedavi, ANGPTL3'ü engelleyen bir mutasyonla doğan kişilerin kolesterol ve trigliserid düzeylerinin son derece düşük olduğunu ve nadiren kalp hastalığına yakalandığını gösteren önceki bir araştırmaya dayanıyor.
Bilim insanları yeni gen düzenleme iğnelerinin, başka tür lipit bozuklukları olan daha fazla hastayı kapsayacak şekilde daha da geliştirilebileceğini umuyor.
*İçerik orijinal haline bağlı kalınarak çevrilmiştir. Independent Türkçe'nin editöryal politikasını yansıtmayabilir.
Independent Türkçe için çeviren: Büşra Ağaç
© The Independent
