Çocuklukta hızlı yaşlanmaya neden olan ve büyümeyi engelleyen nadir genetik hastalığa yönelik ilk ilaç, yaşam süresini uzattığını gösteren araştırmaların ardından cuma günü onaylanmıştı.
Progeria veya erken yaşlanma hastalığından mustarip çocuklar genellikle 10’lu yaşlarının başında kalp rahatsızlıkları nedeniyle ölüyor.
Fakat deneylerde, Zokinvy isimli yeni ilacı kullanan çocukların ortalama iki buçuk yıl daha uzun yaşadığı ortaya çıktı.
ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) ilacın progeria ve bağlantılı rahatsızlıklarda kullanımını onayladı.
fazla oku
Bu bölüm, konuyla ilgili referans noktalarını içerir. (Related Nodes field)
Tedaviye yönelik araştırma, ilaç geliştiricisi Eiger BioPharmaceuticals’ın desteği ve büyük oranda ABD’nin Massachusetts eyaletindeki Peabody şehrinde bulunan Progeria Araştırma Vakfı tarafından fonlandı.
Vakfın tıbbi yöneticisi Dr. Leslie Gordon, “Bu yalnızca ilkti. Daha fazla ve daha iyi tedaviler bulacağız” dedi.
Dünya genelinde yaklaşık 400 kişinin progeria veya bağlantılı bir rahatsızlığa sahip olduğu tahmin ediliyor.
Rahatsızlık büyüme geriliği, eklem katılığı, saç kaybı ve yaşlı görünen bir cilde yol açıyor.
Hastalıktan mustarip çocuklar kalp atardamarlarında sertleşme ve kalp krizi yaşayarak ortalama 14,5 yaşında ölüyor.
Kalıtsal olmayan bu rahatsızlık, bir gen mutasyonu sonucunda hastalığa da ismini veren progerin adlı proteinin, hücrelerde üretilmesi ve birikmesi sonucunda ortaya çıkıyor.
Yeni ilaç bu proteinin üretimini ve birikimini engelleyerek verdiği zararı ve erken yaşlanmayı yavaşlatıyor.
İlacı alan ilk çocuklardan Meghan Waldron’a 2 yaşındayken progeria teşhisi konmuştu.
Waldron’ın büyümesi durmuş ve saçları dökülüyordu. İlacı almaya başladığındaysa “Çok kısa sürede bariz iyileşmeler oldu” dedi.
Fotoğraflarla dünyadan haberler
Fotoğraflarla dünyadan haberler
-
1/30
25 Şubat 2021 - Yunanistan'ın başkenti Atina'da öğrenciler, hükümetin üniversite kampüslerine polis yerleştirme planına karşı yürüyor (Reuters) -
2/30
24 Şubat 2021 - Bu yıl sanal ortamda seyirciyle buluşan Milano Moda Haftası'nda modeller, Alberta Ferretti'nin tasarımlarıyla podyumda yürüyor (Reuters) -
3/30
22 Şubat 2021 - Cezayir'de hükümet karşıtı Hirak protestolarının 2. yıldönümünde başkent Cezayir'de düzenlenen gösteriye yüzlerce kişi katıldı (AFP) -
4/30
20 Şubat 2021 – Parisliler Sen Nehri kenarında güneşli havanın keyfini çıkarıyor (AFP) -
5/30
18 Şubat 2021 – Irak'ın başkenti Bağdat'taki Kadimiye mahallesinde Kovid-19 pandemisi nedeniyle akşam başlayan sokağa çıkma yasağı öncesinde vatandaşlar alışveriş yapıyor (AFP) -
6/30
17 Şubat 2021 - Lübnan'ın başkenti Beyrut üzerinde fırtına bulutları toplanıyor (AFP) -
7/30
13 Şubat 2021 - Rusya'nın başkenti Moskova'da bir temizlik işçisi, Sevgililer Günü için süslenen yoldaki karları temizliyor (Reuters) -
8/30
11 Şubat 2021 - Almanya'nın Münih kentinde bir pastane, Kovid-19 aşısı şeklinde tatlı çörekler yapıyor (Reuters) -
9/30
10 Şubat 2021 - Soğuk hava kuzey Avrupa'da etkili olurken Londra'daki Trafalgar Meydanı'nda heykellerin üzerinde buz sarkıtları oluştu (AFP) -
10/30
6 Şubat 2021 - Myanmar'ın Yangon kentinde, darbe karşıtları gözaltındaki Devlet Danışmanı Aung San Su Çi'nin bırakılması talebiyle gösteri düzenlendi (Reuters) -
11/30
5 Şubat 2021 – Hindistan'da Uttar Pradeş eyaletine bağlı Bhainswal köyünde halk, hükümetin tarım yasalarına karşı gösteri düzenledi (Reuters) -
12/30
4 Şubat 2021 - Endonezya'nın başkenti Cakarta'da bir tapınağın ziyaretçileri, Çin yeni yılı öncesinde tanrıça heykelini temizliyor (AFP) -
13/30
3 Şubat 2021 – İşgal altındaki Batı Şeria'nın Bedun köyünde Filistinliler, İsrail askerlerinin evlerini ve çadırlarını yıkmasını izliyor (AFP) -
14/30
30 Ocak 2021 – Hindistan'ın Kalküta kentinde zanaatkarlar dev Buda heykeli üzerinde çalışıyor (AP) -
15/30
29 Ocak 2021 - Tayland'ın başkenti Bangkok'ta Ay Takvimi'ne göre yeni yıl kutlamaları nedeniyle sokaklara dev hayvan figürleri yerleştirildi (AFP) -
16/30
28 Ocak 2021 - Avusturya'nın Tirol eyaleti, yoğun kar yağışının ardından beyaza büründü (AP) -
17/30
27 Ocak 2021 - Hollanda'nın Hilvarenbeek kasabasındaki Beekse Bergen Hayvanat Bahçesi'nde yeni doğan Nübye zürafası Christine (AFP) -
18/30
25 Ocak 2021 - Hindistan'ın Mumbai kentinde hükümetin tartışmalı tarım yasalarına karşı düzenlenen gösteriye binlerce kişi katıldı (Reuters) -
19/30
22 Ocak 2021 - Londra'daki Beytul Futuh Camii'nde cuma namazı sosyal mesafe kurallarına uygun olarak kılınıyor (AFP) -
20/30
21 Ocak 2021 - Yunanistan'ın Selanik kentinde, üniversite kampüslerine güvenlik gücü yerleştirme planına karşı düzenlenen gösteride iki öğrenci gözaltına alındı (AFP) -
21/30
20 Ocak 2021 – ABD'nin yeni Başkanı Joe Biden ve eşi Jill Biden, Başkan Yardımcısı Kamala Harris ve eşi Douglas Emhoff, ABD Kongresi'nde düzenlenen göreve başlama töreninde katılımcıları selamlıyor (Reuters) -
22/30
16 Ocak 2021 – Avusturya'nın başkenti Viyana'da solcu gruplar, komplo teorilerini savunan sağcılara karşı gösteri düzenledi (AFP) -
23/30
15 Ocak 2021 - Batı Şeria'daki El Halil kentinde İsrail askerleri, yasa dışı yerleşimleri protesto eden yaşlı bir Filistinliyi gözaltına alıyor (AFP) -
24/30
14 Ocak 2021 - Rusya'nın başkenti Moskova'da yoğun kar yağışının ardından Kızıl Meydan beyazlara büründü (AFP) -
25/30
13 Ocak 2021 - Uganda'da Bobi Wine ismiyle de tanınan devlet başkanı adayı ve şarkıcı Robert Kyagulanyi, güvenlik güçleri tarafından öldürüldüğünü söylediği şoförünün cenaze töreninde konuşuyor (Reuters) -
26/30
11 Ocak 2021 - Motor sporları tutkunlarının ilgiyle izlediği Suudi Arabistan'daki 2021 Dakar Rallisi devam ediyor (AFP) -
27/30
9 Ocak 2021 - Batı Şeria'da Filistinli bir gösterici, İsrail'in kurduğu güvenlik telini aşmaya çalışıyor (AFP) -
28/30
8 Ocak 2021 - Hindistan'ın Kalküta kentinde bir Hindu din adamı Kovid-19 testi için örnek veriyor (Reuters) -
29/30
7 Ocak 2021 - Hindistan'da haftalardır tarım yasalarına karşı protestolarını sürdüren çiftçiler, başkent Yeni Delhi sınırındaki gösterilere bu defa traktörleriyle katıldı (AP) -
30/30
6 Ocak 2021 - Polonyalı kayakla atlama sporcusu Dawid Kubacki, Almanya'daki kayak bölgesi Garmisch-Partenkirchen'de antrenman yapıyor (AFP)
Şimdi boyu 1.10 metreye ulaşan Waldron, ilacın ardından daha hızlı büyümeye başladı ve testler atardamarlarındaki sertleşmenin yavaşladığını gösterdi.
19 yaşındaki Waldron, liseden mezun olduktan sonra geçen yıl sırt çantasıyla Avrupa’yı gezdi.
Emerson Koleji’nde yaratıcı yazarlık ikinci sınıf öğrencisi olan Waldron, bazı eklem sertleşmeleri dışında “Fiziksel sağlığım gayet iyi” diyerek hastalığı için “Birlikte yaşamayı öğrendiğim bir şey” ifadelerini kullandı.
Uzun süreli takip çalışması kapsamında ilacı almayı sürdüren Waldron, ilacın onay aldığını duyunca “Çok heyecanlandım” dedi.
FDA kararını 62 çocuğun günde iki kez ilacı aldığı iki araştırmaya dayalı olarak verdi.
Sonuçlar dünya genelinde bu tedaviyi almayan, yaşı ve özellikleri eşleşen 81 çocukla kıyaslandı.
Takip edilen katılımcılardan ilaç almayanlar 11 yaşına kadar yaşarken ilaç alanlar ortalama 2,5 yıl daha uzun yaşadı.
Zokinvy ilacının en yaygın yan etkileriyse kusma, ishal, bulantı, karın ağrısı ve yorgunluk.
Independent Türkçe, Medicalxpress
Independent Türkçe için çeviren: Umut Can Yıldız
