ABD'de bir hastanın karaciğerine gen düzenleyen serum enjekte edildi

CRISPR’da yeni bir yaklaşım olan "temel düzenleme" tekniği insanlarda ilk kez kullanıldı

Etik tartışmalarına da konu olan CRISPR, 28 Haziran'da icadının 10. yılını doldurdu (Unsplash)

ABD'li biyoteknoloji şirketi Verve Therapeutics'ten bir araştırma ekibi, kolesterolünü düşürme amacıyla bir hastanın karaciğerine gen düzenleme serumu enjekte etti.

Yeni Zelanda vatandaşı olduğu belirtilen ama adı açıklanmayan hasta, yüksek kolesterol için kalıtsal bir risk taşıyordu ve zaten kalp hastalığından mustaripti.

Bu nedenle Verve Therapeutics'in deneyine katılmaya karar vermişti.

fazla oku

Bu bölüm, konuyla ilgili referans noktalarını içerir. (Related Nodes field)

Deney, hastanın karaciğer hücrelerindeki tek bir DNA harfini değiştirmek için gen düzenleme aracı CRISPR'ın vücuda enjekte edilmesini içeriyordu. 

Hastaya enjekte edilen ilaca VERVE-101 adı verildi.

Maymunlar üzerinde yapılan ilk deneylerler şimdiden umut verici sonuçlar verdi. O yüzden şirket bu teknolojinin damar tıkanıklığına yol açan bir yağ molekülü olan LDL kolesterol seviyesini azaltabileceğini savunuyor.

Son insanlı deneyin sonuçlarıysa henüz belli olmadı.

Ancak MIT Technology Review’a göre bu, gen düzenleme teknolojisinde milyonlarca kişiyi kardiyovasküler hastalıklardan ve kalp krizlerinden kurtarabilecek bir dönüm noktası.

Genetikçi ve Verve Therapeutics'in kurucusu Sekar Kathiresan, "VERVE-101, hastalığa neden olan bir geni kalıcı olarak susturmak için karaciğer DNA'sında tek yazım bir değişiklik yapmak üzere tasarladığımız, sınıfının ilk gen düzenleme ilacı" diye konuştu:

Bu işe yararsa ve güvenli olduğu anlaşılırsa, kalp krizinin çözümü budur, tedavi budur.

Bu çalışma ayrıca, genleri tamamen kesmek yerine DNA harflerini değiştiren ve CRISPR’da yeni bir yaklaşım olan "temel düzenleme" tekniği insanlarda ilk kez kullanılması anlamına geliyor.

Yüksek kolesterolün son derece yaygın bir rahatsızlık olduğu göz önüne alınırsa bu teknolojinin kalp hastaları için çarpıcı etkileri olabilir.

Araştırmaya dahil olmayan kardiyolog Eric Topol, deneyi şöyle yorumladı:

Klinik deneyleri devam eden farklı gen düzenleme teknikleri arasında, fayda sağlayabileceği insan sayısı dolayısıyla derin bir etki yaratabilir.

Firma şimdi enjeksiyonun güvenliğini ve vücutta ne denli tolere edilebildiğini değerlendirmek için ailevi hiperkolesterolemi hastası 40 yetişkin üzerinde deney yapmayı planlıyor.

Bu kalıtsal hastalık, kolesterol seviyelerinin insanlarda tehlikeli derecede yükselmesine sebebiyet veriyor.

 

Independent Türkçe, MIT Technology Review, Futurism

Derleyen: Çağla Üren

DAHA FAZLA HABER OKU